Una nueva terapia ha conseguido eliminar un tipo de cáncer que hasta ahora era incurable. Se trata de la leucemia linfoblástica aguda de células T que afecta a la sangre y a la médula ósea. Médicos del Great Ormond Street Hospital de Londres utilizaron la «edición de base» para realizar una hazaña de ingeniería biológica, para construir un nuevo fármaco vivo a una paciente de 13 años.
La joven Allyson sufría esta enfermedad y todos los tratamientos para curar la leucemia empleados hasta la fecha habían fallado. Tras seis meses con la innovadora terapia han conseguido hacer desaparecer el cáncer de su cuerpo.
La madre de la menor cree que si no hubiese sido por esta revolucionaria técnica, su hija habría fallecido en menos de un año, pensando en que éstas serían sus últimas navidades con ella, por lo que considera un «milagro de la ciencia».
En qué consiste el tratamiento
Las bases son el lenguaje de la vida. Los cuatro tipos de base, adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), son los componentes básicos de nuestro código genético. Así como las letras del alfabeto deletrean palabras que tienen significado, los miles de millones de bases en nuestro ADN descifran el manual de instrucciones de nuestro cuerpo.
Un equipo de médicos y científicos utilizó esta herramienta para diseñar un diferente tipo de célula T capaz de cazar y matar las células T cancerosas de Alyssa. Comenzaron el ensayo con células sanas que provenían de un donante y se dedicaron a modificarlas
La edición de la primera base deshabilitó el mecanismo de selección de células T para que no atacaran el cuerpo de Alyssa. El segundo eliminó una marca química, llamada CD7, que se encuentra en todas las células T. La tercera edición fue una capa de invisibilidad que impedía que las células fueran eliminadas por un medicamento de quimioterapia.
La etapa final de la modificación genética instruyó a las células T para que buscaran cualquier cosa con la marca CD7 para que destruyera todas las células T en su cuerpo, incluidas las cancerosas. Es por eso que esta marca debe eliminarse de la terapia; de lo contrario, simplemente se destruiría a sí misma.
Es la primera paciente tratada con esta tecnología, afirma el profesor Waseem Qasim, de UCL y Great Ormond Street. «Esta manipulación genética era un área de la ciencia que avanza muy rápido con un enorme potencial en una variedad de enfermedades» asegura el doctor.
Después de un mes, Alyssa recibió un segundo trasplante de médula ósea para regenerar su sistema inmunológico. Tuvo que permanecer 16 semanas en el hospital y no podía ver a su hermano, que todavía iba a la escuela, por si le podía transmitir un simple catarro. «Tras ésta experiencia aprendes a apreciar cada pequeña cosa. Estoy tan agradecida de estar aquí ahora«, afirmaba tras haberse curado.
Esta nueva técnica permitirá tratar otras enfermedades, por lo que se están empezando a desarrollar nuevos ensayos para el colesterol alto o el trastorno sanguíneo beta-talasemia.
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R.F.